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Clene纳米药物可改善多发性硬化症和帕金森氏病患者的NAD +水平

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Clene纳米药物的金纳米晶体可改善多发性硬化症和帕金森氏病患者的NAD +水平

在第二阶段临床试验中,神经退行性疾病的实验疗法可平衡NAD +水平。

(Shidlovski | iStock)

乔纳森·格林斯坦D.博士
发布时间:太平洋标准时间2020年11月5日下午12:30 已更新:PST 2020年11月5日下午1:19

在美国,近一百万人患有多发性硬化症,这是一种中枢神经系统的炎症性脱髓鞘疾病,是年轻人神经系统残疾的最常见(非创伤性)病因。大约三分之一的多发性硬化症患者已发展出一种称为复发性多发性硬化症的疾病进展形式,目前尚无有效的有效疗法,导致这些患者的生活质量显着下降。 

临床阶段生物制药公司Clene Nanomedicine,Inc.最近宣布了其第二阶段临床试验中期结果,该试验涉及数百名以新药为治疗对象的患者。迄今为止,这些试验已经证明了其领先的实验性治疗性CNM-Au8在复发性多发性硬化症或帕金森氏病患者中的作用。II期研究REPAIR-MS和REPAIR-PD的初步数据表明,CNM-Au8在这些患者的中枢神经系统中调节了能量流动和代谢必不可少的关键分子,例如烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD +)。一旦完成II期临床试验,将进行全面分析。

“我们认为这些中期数据代表了CNM-Au8能够积极影响多发性硬化症和帕金森氏病患者大脑中关键生物能代谢标记的能力的第一批临床证据,这两种疾病在中枢神经系统生物能衰竭中起着重要作用“这是疾病的病理生理学方面的研究。” 

多发性硬化症表现为中枢神经系统的一种慢性炎症性疾病,导致能量流和代谢的重要分子(如NAD +)的水平发生改变。这使中枢神经系统的细胞渴望这些重要分子的来源,最终导致对周围神经元的保护鞘的破坏,这些保护层对于传导称为髓磷脂的电信号至关重要。研究表明,施用NAD +前体剂量(如烟酰胺单核苷酸或烟酰胺核糖苷)可改善动物模型中的多发性硬化症。

由Clene Nanomedicine,Inc.配制的实验性神经治疗性CNM-Au8是一种纳米催化剂,这意味着它可通过增加能量储备来增强关键的新陈代谢反应,从而在压力细胞中起作用,同时独立降低有害反应性分子引起的破坏性活性。这种治疗方法的希望在于CNM-Au8不仅可以防止进一步破坏包裹在神经元周围的传导性和保护性髓鞘,而且可以修复先前受损的髓鞘,并在此过程中改善神经元的存活和功能。

Robinson等,《科学报告》 | 2020)代表性CNM-Au8纳米颗粒的显微图像。CNM-Au8是稳定的金(Au)纳米颗粒的水悬浮液,呈六边形双锥体,五边形双锥体,八面体和四面体的形状,通过透射电子显微镜(TEM)分析。每个纳米晶体每个纳米晶体具有约68,000个Au原子,中值直径为13nm。

在临床前研究中,在实验室中对动物或细胞模型进行了人体测试,然后在人体中进行了测试,CNM-Au8延长了小鼠中枢神经系统中神经细胞的存活,并显示了再生髓磷脂的有效性。CNM-Au8在涉及健康志愿者的I期临床研究中也显示出安全性和耐受性。由于这些原因,Clene纳米药物获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,可以进行这种实验性药物的II期临床研究,以扭转多发性硬化症患者的髓鞘再生失败。

REPAIR-MS和REPAIR-PD是涉及CNM-Au8的关键研究,检查了该药物在筛查15年内被诊断出患有多发性硬化症的患者或在三分之内被诊断出患有帕金森氏病的患者的疗效和安全性。多年的筛选。在这些研究中,参与者接受的剂量可以包括每天15或30毫克的口服口服纳米晶体悬浮液,持续12周。

这项研究的目的是证明CNM-Au8与NAD +等关键分子的靶点结合,这些分子有助于多发性硬化症和帕金森氏病患者中枢神经系统的能量流动和代谢。这项研究是在德克萨斯大学西南医学中心与一组国际公认的大脑成像和中枢神经系统疾病治疗专家一起进行的

“我们通常会收到有关CNM-Au8的相同问题:您如何知道CNM-Au8进入人的大脑,尤其是患有神经退行性疾病的人的大脑,如果能,您如何知道它将对患者产生生物能效应? ” 格兰兹曼博士说。

完成临床试验的4名多发性硬化症患者和6名帕金森氏病患者的中期结果表明,CNM-Au8与中枢神经系统中的靶标显着结合。数据表明,包括NAD +在内的中枢神经系统中用于能量流动和代谢重要分子的水平有所提高,表明CNM-Au8对能量在大脑中的转化和使用方式的平衡作用。

“来自REPAIR-MS和REPAIR-PD的这些数据表明,CNM-Au8正在通过机械方式解决许多神经退行性疾病共有的基础性挑战,即紧张或衰竭的神经元需要更多的精力来维持,修复和改善功能,”科琳(Clene)总裁兼首席执行官罗伯·埃瑟林顿(Rob Etherington)说。

“我们现在有见识,CNM-Au8正在驱动大脑内的生物能学,这是进一步发展Clene的神经修复临床计划的基础见解。这些以及我们正在进行的其他研究的结果旨在使科琳成为治疗神经修复和神经保护的先驱。我们相信,这些初步数据可能表明CNM-Au8可以治疗全球数百万患有多发性硬化症和帕金森氏病的人。”


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